Case Study

Bedrijf: Treeway
Uitvoerder: Janita van Timmeren
Supervisor: Inez de Greef

In samenwerking met 3D-PharmXchange en Treeway heb ik gewerkt aan een case study met als doel om een overzicht te verkrijgen van alle potentiële middelen tegen ALS die op dit moment onderzocht worden. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is een neurodegeneratieve ziekte. Deze ziekte wordt gekarakteriseerd door het afsterven van motorneuronen, wat resulteert in spierzwakte en verlamming. Uiteindelijk zal de patiënt overlijden door verlamming van de ademhalingsspieren. Wanneer de diagnose ALS gesteld wordt, is de levensverwachting slechts ongeveer 4 tot 5 jaar.

Op dit moment is er maar één middel tegen ALS op de markt, genaamd Riluzol. Dit medicijn verlengt de levensduur met slechts een paar maanden. Er wordt door veel verschillende bedrijven over de hele wereld onderzoek gedaan om iets te vinden wat de kwaliteit van leven van patiënten met ALS kan verbeteren en tegelijk de levensverwachting van deze patiënten kan verlengen. Het feit dat er bij ALS een heleboel pathogenetische mechanismes betrokken zijn, maakt dit onderzoek erg lastig. De exacte oorzaak van Amyotrophic Lateral Sclerosis is zelfs nog onbekend, er bestaan verschillende hypothesen over de pathogenese van de ziekte. Hierdoor is het niet eenvoudig om een medicijn te vinden dat efficiënt werkt tegen ALS.

Op dit moment zijn we bezig met het in tabelvorm uiteenzetten van alle middelen die op dit moment onderzocht worden, zoals groeifactoren, stamceltherapie, bepaalde eiwitten of slangengif. Bij het maken van dit overzicht worden een aantal vragen beantwoord, zoals: ‘Waarom zou dit middel werken bij ALS?’, ‘Wat is de veiligheid van het middel?’, ‘Wat zijn de resultaten van de onderzoeken in vitro of in vivo?’, ‘Is het middel al klinisch onderzocht?’, enzovoort. Met behulp van dit overzicht zullen dan eenvoudiger de potentieel werkende middelen tegen ALS geselecteerd kunnen worden, waar dan vervolgens meer onderzoek naar gedaan kan worden.

Treeway is een Nederlands bedrijf opgericht door twee ALS patiënten. De missie van Treeway is om het onderzoek naar ALS te versnellen in samenwerking met academische en onderzoekcentra over de hele wereld. De visie van Treeway is dat patiënten zelf een belangrijk onderdeel vormen in het proces tot het vinden van een medicijn. Kijk voor meer informatie op treeway.nl.

Treeway